Actualisé 19.05.2020 à 10:51

Feu vert pour le médicament le plus cher du monde

Europe

Le Zolgensma de Novartis pourra être commercialisé dans l'Union Européenne. Son prix n’a pas encore été fixé.

Aux Etats-Unis une dose unique de Zolgensma coûte 2 millions de dollars.

Aux Etats-Unis une dose unique de Zolgensma coûte 2 millions de dollars.

Novartis a obtenu le feu vert européen pour la thérapie génique Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) destinée aux bébés et enfants atteints d'amyotrophie musculaire spinale (AMS) de type 1. Son accès est désormais possible en France et devrait l'être prochainement en Allemagne. Des discussions sont menées quant à son prix.

Avexis, filiale de Novartis qui a développé cette thérapie considérée comme la plus chère du monde, a fait part de «l'approbation conditionnelle» accordée par la Commission européenne, selon le communiqué paru mardi. En Europe, environ 550 à 600 nourrissons naissent chaque année avec cette maladie neuromusculaire génétique.

Discussions pour le programme d'accès

Avexis indique être en discussion avec les gouvernements européens et les organes de remboursement pour convenir des termes du programme d'accès Day One, afin de «permettre un accès rapide dans tous les pays de l'UE ayant un besoin urgent de traiter l'AMS», selon le communiqué. Il est question «d'options personnalisables conçues pour fonctionner dans les cadres locaux de tarification et de remboursement».

Novartis détaille ainsi les «paiements différés et options de paiement échelonnés permettant aux organismes de remboursement de gérer l'impact budgétaire pendant la phase d'accès initiale», mais aussi les «rabais basés sur les résultats, négociés à la suite d'évaluations cliniques et économiques, qui peuvent être appliqués aux patients traités».

Deux millions de dollars la dose

L'amyotrophie spinale (AMS) de type 1 engendre en Europe des coûts de santé par enfant entre 2,5 et 4 millions d'euros (environ 2,6 et 4,2 millions de francs) pendant les 10 premières années, souligne le document.

Aux Etats-Unis, le Zolgensma, administré en une seule perfusion intraveineuse, est commercialisé depuis l'automne dernier à plus de deux millions de dollars. Le traitement a obtenu en mars une approbation conditionnelle au Japon.

Suisse dans l'attente

Le laboratoire de l'Illinois «travaille avec l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour finaliser les délais d'approvisionnement». Des décisions réglementaires sont attendues en Suisse, au Canada, en Australie, en Argentine, en Corée du Sud et au Brésil fin 2020 ou début 2021.

En décembre dernier, Novartis avait suscité une polémique, en décidant d'offrir la thérapie à une centaine d'enfants tirés au sort dans le monde. L'association SMA Europe avait jugée inappropriée cette «loterie médicale».

Mirabaud estime que la thérapie atteindra un potentiel de vente maximal de 1,8 milliard de dollars d'ici 2024. Et s'attend à ce qu'il soit prescrit aux bébés diagnostiqués peu après la naissance, quand le Risdiplam du concurrent Roche serait principalement destiné à des enfants diagnostiqués plus tard.

Négociations pas faciles

Vontobel note que du point de vue des investisseurs, la nouvelle était attendue suite à l'avis positif du 27 mars du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

La Banque cantonale de Zurich (ZKB) assure que les discussions au sujet du prix du Zolgensma avec les différents pays européens ne seront pas faciles.

Novartis ne profitait pas de l'annonce, reculant vers midi de 0,2% à 82,40 francs, dans un SMI en retrait de 0,20%.

(AFP)

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